Inhoudsopgave
Wat is somatische gentherapie?
Somatische gentherapie is theoretisch een ideale manier om recessief erfelijke ziekten te behandelen. Hierbij wordt het genoom van somatische cellen zodanig veranderd, dat lijden voorkomen wordt. Dit is in wezen niet verschillend van bijvoorbeeld een nier- of harttransplantatie.
Wat is het doel van gentherapie?
Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling van het eigen DNA. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetisch materiaal dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een gezond gen toe te voegen.
Wat is het gevaar van gentherapie?
Tijdens toediening kunnen aërosolen ontstaan en bestaat een kans op morsen. Bij het gebruik van naakt DNA is er geen risico op verspreiding, echter bij de andere vormen van gentherapie is dit risico wel aanwezig. Bij virale en bacteriële vectoren spreekt dit voor zich.
Wat is gentherapie definitie?
Paul van der Valk: ‘Gentherapie is een medische behandeling die de genetische code, ook wel bekend als DNA, kan aanpassen. De genetische code is het bouwplan voor de eiwitten in het lichaam.
Wat is RNA therapie?
Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
Wat is naakt DNA?
In de medische praktijk wordt gebruik gemaakt van zogenaamd naakt DNA om bepaalde genen in cellen van een mens te brengen. Dit naakte DNA is geen genetisch gemodificeerd organisme (ggo). Maar als het naakte DNA is opgenomen in het erfelijk materiaal van een lichaamscel dan wordt die cel wel als een ggo beschouwd.
Hoe duur is gentherapie?
De gentherapieën kosten tonnen per patiënt. Voor de oogafwijking is één behandeling voldoende, maar die heeft wel een prijskaartje van zo’n 600.000 euro. In mei werd de allereerste gentherapie in Nederland al goedgekeurd: een behandeling tegen lymfeklierkanker. Die behandeling kost zo’n 400.000 euro.
Is gentherapie genetische modificatie?
Voor tal van ziekten zou het in theorie mogelijk zijn gentherapie te ontwikkelen. De genetische veranderingen die men bij gentherapie nastreeft — in vaktaal gene- tische modificaties — bestaan uit het toevoegen van genetisch materiaal aan de cellen of het veranderen van het genetisch materiaal in de cellen.